美国科学家在最新一期杂志《分子疗法》上发表文章称,他们最近开发出一种成熟的小鼠模型,首次利用基因疗法恢复老年动物模型的听力,最新方法有望应用于人类。
预计到2050年,每10名中就会有1名出现听力损失。在全世界数亿人的听力损害事例中,遗传性听力损害往往是最难治疗的。虽然助听器和耳蜗植入的缓解效果是有限的,但没有任何方法可以逆转或预防这些遗传性疾病,因此科学家们必须将基因疗法作为替代方案进行评估。
近年来,基因治疗最有希望的工具之一是腺病毒(aav)载体。虽然这种方法使有遗传缺陷的新生动物恢复了听力,但在完全成熟或老化的动物模型中尚未证明其能力。人类天生耳朵完全发育,在利用这种方法对患有遗传性听力损害的人类进行仲裁之前,证明该载体的能力是非常必要的。
在最新研究中,美国麻省眼耳科医院的科学家开发出成熟的老鼠模型,首次成功证明了老年动物模型中aav的功效。该模型具有类似于tmprss3人类基因问题的突变,导致听力逐渐丧失。
研究组表示,通过病毒媒介的遗传基因疗法,无论是单独的还是人工耳蜗结合,都能治疗遗传性听力损失。
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