中国首个使用心脏器官芯片数据新药获批进入临床试验

人源心脏器官芯片模型标志物-共聚焦

2023年5月底，国家药监局网站显示，恒瑞医药HRS-1893片获批开展临床试验。HRS-1893通过特殊机制抑制心肌过度收缩，拟用于治疗肥厚型心肌病以及心肌肥厚导致的心力衰竭。 该研究的体外筛选工作由恒瑞医药子公司上海恒瑞医药有限公司委托东南大学苏州医疗器械研究院开展，基于研究院自主研发的器官芯片技术评价药物对心脏器官芯片收缩振幅及钙瞬变峰值的影响，累计共筛选9批次上百个化合物，是国内第一个使用心脏器官芯片数据获批IND的新药。 恒瑞医药是一家专注研发、生产及推广高品质药物的创新型国际化制药企业，是国内最具创新能力的制药龙头企业之一，对于研究院器官芯片技术高度认可，上海恒瑞研发中心副总经理冯君表示，“此次合作高效准确地完成了化合物体外活性和药物选择性的筛选，为后期的体内药效实验找到了候选分子。”  

人体器官芯片技术

人体器官芯片

“人体器官芯片”是近年来诞生的一项变革性生物医学技术，2016年被达沃斯世界经济论坛列为“十大新兴技术”之一，也是中国在生物医药领域需要攻克的核心关键技术。 人体器官芯片是通过干细胞、生物材料、纳米加工等前沿技术的交叉集成，在体外构建的器官微生理系统，可模拟人体不同组织器官的主要结构功能特征和复杂的器官间联系，用以预测人体对药物或外界不同刺激产生的反应。 人体器官芯片从2010年提出开始就受到了世界各国的广泛关注，哈佛大学、美国强生等诸多大型研究机构和企业都竞相参与研发。 2022年8月，美国FDA首次完全基于在人类器官芯片研究中获得的临床前疗效数据，与已有的安全性数据相结合，批准了赛诺菲补体C1s蛋白靶向抗体药物Sutimlimab治疗新适应症（两种罕见自身免疫脱髓鞘疾病）的临床试验IND申请。 2022年12月，美国众议院批准了FDA现代法案2.0，该法案将允许新药使用非动物实验数据申报临床试验。美国FDA和EPA（环保署）明确地提出了其路线图，要将器官芯片作为药物评价的工具并推动写入指南，在赛诺菲的首例合作应用后，相信其未来发展会越来越快，人体器官芯片也必将成为生物医药研究中的卡脖子和反卡脖子的核心技术之一。

器官芯片产业化

器官芯片系列产品

经过在东南大学苏州医疗器械研究院的4年前沿技术验证，人体器官芯片项目顺利完成各项预期研发指标，在高精度跨尺度三维打印、功能性细胞外支架材料、人工智能算法等关键核心技术实现自主可控，研发进展与美国、欧洲相关团队齐头并进，在部分领域领先国际水平。构建了肿瘤、心脏、血管、皮肤等多种器官芯片及国内首套自主研发的器官芯片智能分析系统，制定了中国第一个器官芯片技术标准草案《皮肤芯片通用技术要求》，相关技术获科技部首届全国颠覆性技术创新大赛总决赛最高奖（器官芯片行业唯一）。

起草国家标准项目

2021年，在东南大学、江苏省产业技术研究院，苏州高新区的大力支持下，人体器官芯片项目迈入产业化阶段，项目核心专利成果以评估价值3016.02万元进行直接转让，顺利完成成果转化，成立产业化公司——“江苏艾玮得生物科技有限公司”，成为国创中心体系中首个由体系内研究所从头培育并达到国内领先的原创先进项目，也是江苏省产业技术研究院和苏州高新区通过拨转投结合模式成立的典型企业，为高校、科研院所探索科技成果转化路径带来示范作用。艾玮得生物成立初始即受到关注，在半年内完成由复星医药领投的近亿元pre-A轮融资。   艾玮得生物重点从事人体器官芯片及配套装备的研发和应用，拥有器官芯片设计/加工、细胞外支架材料制备、类器官自动化培养、多模态成像及人工智能数据分析等一系列核心关键技术，具有完备的器官芯片设计、开发、生产能力，自动化设备、软件的设计制造能力，以及类器官培养试剂生产、技术服务能力，是目前唯一一家能够提供全套解决方案的类器官与器官芯片公司。 艾玮得生物自主开发的肿瘤、心脏、皮肤等器官芯片及配套的培养和检测试剂盒、自动化培养及高内涵检测分析仪器、AI软件系统、生物材料等产品，已经在恒瑞、先声、齐鲁、美国哥伦比亚大学、江苏省人民医院等国内外知名药企、医院和科研机构销售应用，获得广大用户肯定。

人体器官芯片重现人体器官的生理、病理活动，让人们能够直观地观察和研究机体的各种生物学行为，为了解新药靶标的生物机制、为疾病研究提供新的视角，同时为预测新药的有效性和安全性、探索物种的差异性和意外的临床表现提供了新方法。随着创新药的持续蓬勃发展，细胞治疗、mRNA 等新疗法的不断涌现，传统的药物评价模型将越来越受到限制。

未来，东南大学苏州医疗器械研究院、数字医学工程全国重点实验室和江苏艾玮得生物科技有限公司的器官芯片团队将在技术上不断取得突破，开发出高仿真的体外人源化生理、病理模型，助力药物创制和精准诊疗。